Sähkö ei tule seinästä eikä lääke apteekin hyllyltä

Blogi • 06.09.2012

Energia- ja ympäristötekniikan tutkimustyötä tekevä esikoiseni on saanut minut rajallisella käsityskyvyllä varustettunakin ymmärtämään, mikä valtava koneisto, tutkimustyö, yhteiskunnan panokset tarvitaan siihen, että sähkö viimein tulee pistorasiaan.

Lääkealassa on jotakin samaa. Lähipiirissäni normaali lääkkeen käyttäjä tai jopa reseptin kirjoittaja tajuaa lääkkeen tulevan apteekin hyllyltä eikä ajatuskulku yllä sen syvemmälle. Mutta lääkkeen matka potilaan saataville apteekkiin on pitkä, tarkasti säännelty ja monivaiheinen. Se vaatii valtavien taloudellisten panosten lisäksi innovointikykyä, erityisasiantuntemusta, pitkäjänteisyyttä, laajaa kokemusta ja prosessin hallintaa lääkkeen tehon, turvallisuuden, laadun ja taloudellisuuden osoittamiseksi ja näiden ylläpitämiseksi. Lääkkeen regulatorinen elinkaari on omasta näkökulmastani kovin tärkeä ja ymmärrettävästi vaikea käsittää.

Mitä hyvää lääkeala on tuonut apteekin hyllylle DRA:n asiantuntijapalveluiden ensimmäisen kymmenvuotiskauden aikana? Missä olemme saaneet olla mukana vaikuttamassa jonkin osa-alueen ongelmanratkaisuissa?  Lääkehoitohan on taloudellisten ja inhimillisten ulottuvuuksien rajapintaa ja tämä tekee alasta alati mielenkiintoisen ja merkityksellisen. Lääkehoito on oleellinen osa kehittyvää terveydenhuoltoa.

Uusia lääkeaineita on tullut markkinoille vuodessa noin 30. Valtaosa uusista lääkeaineista on tarjonnut mahdollisuuksia hoitaa vakavia ja vammauttavia sairauksia. Tällaisia ovat esimerkiksi dementian, Parkinsonin taudin, syöpätautien, MS-taudin ja reuman biologiset lääkkeet.

Syövän hoitoon viime vuosina käyttöön tulleiden täsmälääkkeiden ja täsmäsädehoidon avulla syövän hoitotulokset ovat parantuneet merkittävästi. Nykyään lähes 60 % kaikista syöpäpotilaista paranee sairaudestaan, kun vastaava luku vielä 1960-luvulla oli 30 %.

Rintasyövän viiden vuoden eloonjäämisennuste on nykyisin peräti 89 %. Nykyään lähes kaikki rintasyöpäpotilaat saavat liitännäislääkehoitoja. Hoidon valinnassa ikä ei ole ratkaiseva tekijä, vaan syöpäkasvaimen ominaisuudet ja levinneisyys.

Suolistosyövän hoidossa on tapahtunut huima kehitys ja pahanlaatuisen sairauden sijaan siitä onkin tulossa krooninen sairaus. Suolistosyövän seulontojen ansiosta tauti havaitaan entistä aiemmin ja 150 ennenaikaista kuolemaa voidaan estää vuosittain. Syöväkasvaimen poistavan leikkauksen jälkeen annettavan solunsalpaajahoidon avulla voidaan estää yli kolmasosa taudin uusiutumista.

Nivelreuman lääkehoito on kehittynyt erittäin vaikuttavaksi ja siten vähentänyt suuresti uusien reumapotilaiden vammautumista, pitkäaikaisen sairaalahoidon ja etenkin reumakirurgian tarvetta. Tuoreen nivelreuman hoitotulokset biologisilla lääkehoidoilla ovat Suomessa maailman huippuluokkaa.

Uudet Alzheimerin taudin hoitoon kehitetyt lääkkeet hidastavat taudin etenemistä ja parantavat potilaan omatoimista selviytymistä. Yksilöllisesti suunnitellun lääkehoidon avulla potilaan sekä hänen läheistensä elämää voidaan helpottaa merkittävästi.

Multippeliskleroositaudin kulkua muuntavien lääkehoitojen kehitys viimeisen vuosikymmenen aikana on huomattavasti edistänyt potilaiden työssäoloa ja toimintakykyä.

Entä tulevaisuus?
Jo nykyisin kasvainkudoksesta voidaan määrittää erilaisia syöpägeenejä, joita vastaan on kehitetty täsmälääkkeitä. Tulevaisuudessa uusia ennustekijöitä voidaan määrittää ns. syöpägeenikarttojen avulla. Niiden perusteella hoito muodostuu entistä yksilöllisemmäksi ja vaikuttavammaksi, kun uusia täsmälääkkeitä saadaan lähitulevaisuudessa lisää.

Myös bioteknologisesti tuotettuihin lääkkeisiin kohdistuu suuria odotuksia. Useissa viime vuosien lääkevalmisteita koskevissa läpimurroissa onkin ollut taustalla joku bio- tai geenitekniikan sovellus. Valjastamalla mikrobit lääkeproteiinien tuotantoon geenitekniikkaa käyttäen voidaan tuottaa aiempaa tehokkaampia lääkkeitä nopeammin ja edullisemmin. Reumaattiseen niveltulehdukseen altistavien geenitekijöiden tutkimuksen on määrä johtaa läpimurtoon tämän lamauttavan sairauden toimintamekanismien ymmärtämisessä, ja siten hoitojen paranemiseen. Diabeteksen syntymekanismin selvittämisessä on löydetty yhteys enterovirukseen ja suomalaisen tutkimusryhmän työ on tärkeä osa tyypin 1 diabeteksen ehkäisevän rokotteen kehittämisessä.

Kun lääkeyritys tuo markkinoille uutta lääkeinnovaatiota on investointi-tuottosuhteen lisäksi otettava huomioon potilastyytyväisyys ja -turvallisuus, regulatoriset vaatimukset sekä lääkekorvausjärjestelmien edellyttämä terapeuttisen lisäarvon ja kohtuullisen hinnan yhdistelmä. Näihin eri osa-alueisiin tarvitaan erityistä asiantuntemusta, jotta kaikki palaset loksahtavat kohdalleen.

Lääke ei tule apteekin hyllyltä.  Lääkkeen kehitystyö ja regulatorisen elinkaaren hallinta on monimutkainen ketju, joka perustuu yhä enemmän asiantuntijaverkostojen toimintaan.